优时比研发的首款鼻腔给药的癫痫新药Nayzilam获FDA批准

当地时间5月20日，优时比宣布，其抗癫痫药物Nayzilam（midazolam）鼻腔喷剂已获美国FDA批准，用于抢救性治疗12岁及以上癫痫患者的癫痫连续发作。这是首个也是唯一一个经FDA批准的癫痫连续发作的鼻腔给药疗法。同时，该药也是20多年来，FDA批准的首个治疗癫痫连续发作的新药。给癫痫病患者带来了一大利好消息，只是不知道什么时候能在国内批准上市。

此次批准基于一项3期临床研究结果，研究主要疗效终点为研究药物初始给药后10分钟内癫痫发作终止，并在给药后6小时内未出现癫痫复发。

结果显示，与对照组相比，接受Nayzilam治疗的患者达到主要疗效终点的比例显著更高。

此外，研究还评估了研究药物初始给药后下一次癫痫发作的发生率和发作时间。

相较于对照组，Nayzilam组中在初始给药后24小时内再次癫痫发作的患者比例更低、间隔时间更长。

癫痫是一种慢性神经系统疾病，以脑神经元过度放电导致反复性、发作性和短暂性的中枢神经系统功能失常为特征。在我国有“羊角疯”、“羊癫疯”之称。

作为全球第四大神经系统疾病，癫痫约影响6500万人。据估计，目前大约有三分之一的癫痫患者病情未得到充分控制。

其中，癫痫连续发作和长时间发作可能导致神经损伤。因此，快速终止癫痫发作进程以及预防癫痫复发的抢救治疗至关重要。

“这种类型的癫痫发作往往严重影响患者的生活质量，而且可能会给患者带来多重风险，如急诊相关的住院治疗，以及发展为癫痫持续状态（一种可能危及生命的癫痫发作状态）。” 美国Banner大学医学中心神经科学研究所执行董事兼项目主席、癫痫项目主任史蒂文·钟表示。

然而，这类癫痫发作的抢救治疗选择此前十分有限。静脉给药、直肠给药的苯二氮卓类药物尽管给患者和护理人员提供了急需的治疗选择，但都存在施用方法上的问题。

因此，本次获批的鼻腔给药疗法无疑是一个重要的新型治疗选择。同时，该药经鼻快速吸收，可在很大程度上避免其在肝脏和小肠中的代谢，生物利用率高。

“对许多患者来说，治疗癫痫连续发作是一个重大挑战。而Nayzilam给患者及其家人一个有效的治疗选择，它有望为患者的生活带来改变。”史蒂文·钟指出。

据悉，Nayzilam被设计为一次性剂型，可由患者随身携带。当癫痫发作时，可由非医疗专业人员给患者使用。

关于癫痫

癫痫（epilepsy）即俗称的“羊角风”或“羊癫风”，是大脑神经元突发性异常放电，导致短暂的大脑功能障碍的一种慢性疾病。据中国最新流行病学资料显示，国内癫痫的总体患病率为7.0‰，年发病率为28.8/ 10 万，1年内有发作的活动性癫痫患病率为4.6‰。据此估计中国约有900万左右的癫痫患者，其中500～600万是活动性癫痫患者，同时每年新增加癫痫患者约40万，在中国癫痫已经成为神经科仅次于头痛的第二大常见病。